Studimi, i publikuar në revistën shkencore ”Science”, është zhvilluar nga një grup studiuesish të Universitetit të Torontos në Kanada dhe fokusohet te sëmundjet e shkaktuara nga të ashtuquajturat mutacione ”non sense”.
Këto ndryshime në ADN krijojnë një sinjal të parakohshëm ndalimi gjatë prodhimit të proteinave, duke çuar në formimin e proteinave të shkurtuara dhe jofunksionale.
Studiuesit kanë përdorur një lloj të veçantë ARN-je transferuese, të njohur si tRNA shtypës (sup tRNA).
Këto molekula mund të njohin sinjalin e parakohshëm të ndalimit në ARN dhe të vendosin një aminoacid në vend të tij, duke i dhënë mundësi qelizës të vijojë procesin e prodhimit të proteinës.
Deri tani, përdorimi terapeutik i kësaj qasjeje ishte kufizuar nga efikasiteti i ulët dhe vështirësitë në shpërndarjen e tRNA-ve në organizëm. Për t’i kapërcyer këto pengesa, studiuesit i modifikuan kimikisht molekulat e tRNA-së për t’i bërë më aktive dhe i paketuan në nanopjesëza lipidike.
Në eksperimentet fillestare, kjo metodë tregoi rezultate premtuese në qeliza epiteliale të bronkeve, te minjtë laboratorikë dhe në organoide të krijuara nga qelizat e pacientëve me fibrozë cistike. Nëpërmjet kësaj qasjeje u arrit rikthimi i prodhimit të proteinës së plotë në kushtet e studiuara.
